Regorafenib nella terapia di terza linea per i GIST


Contesto

Il farmaco Regorafenib (nome commerciale Stivarga®) è efficace in due tipi di tumore: per la cura del Carcinoma al Colon Retto (mCRC) e per i GIST resistenti a Imatinib e Sunitinib, le due terapie approvate sinora per il suo trattamento.

 La Food and Drug Administration (FDA) americana, ha approvato Regorafenib per il trattamento dei pazienti affetti da Carcinoma del Colon Retto il 27 settembre 2012 e per il trattamento in terza linea terapeutica dei GIST il 25 febbraio 2013.

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha autorizzato il 26/08/2013 l’immissione in commercio di Regorafenib per il trattamento del Carcinoma del Colon Retto ed il 30 luglio 2014 l’ha autorizzato per il GIST.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il 20 novembre 2013 ha autorizzato regorafenib per il mCRC (GU Serie Generale n. 286 del 6-12-2013), ma non l’ha ancora autorizzato per il GIST.

Il 30 luglio 2014 il nuovo farmaco è stato autorizzato dall’Agenzia Europea EMA per il trattamento dei GIST. Questo ha comportato il termine del programma di accesso anticipato MAP (detto “compassionevole”) istituito dall’azienda farmaceutica Bayer, produttrice di Regorafenib,  per consentire ai pazienti con GIST un accesso anticipato alla terapia (prima delle necessarie autorizzazioni e procedure nazionali), fornendo il farmaco gratuitamente alle aziende ospedaliere.

Cosa succede dopo la cessazione del MAP?

  1. tutti i pazienti con GIST ammessi al programma MAP prima del 30 luglio 2014 continueranno a ricevere il farmaco dalla Bayer attraverso i loro centri di cura ;
  2. dopo il 30 luglio 2014 il farmaco non viene piu’ fornito gratuitamente da Bayer ai nuovi pazienti con GIST.

Come potranno ottenere il farmaco i nuovi pazienti che ne avranno necessità?

La situazione è molto complessa ed è aggravata dal fatto che la legge prevede un lungo iter – mediamente due anni - prima che Regorafenib sia disponibile per i pazienti con GIST a mezzo del Servizio Sanitario Nazionale e del S.S. Regionale.

Occorre infatti attendere:

  1. Autorizzazione dell’Agenzia italiana AIFA con determinazione del prezzo e classificazione del  farmaco ai fini della rimborsabilità (mediamente 12 mesi);
  2. Inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali e Inserimento nei Prontuari terapeutici Aziendali (mediamente ulteriori 12 mesi)

La situazione oggi.

Dopo il 30 luglio 2014, regrafenib si trova in FASCIA CNN  (cioe' a carico del cittadino con obbligo di ricetta), fino a quanto il farmaco diventerà rimborsabile dal SSN.  Il nuovo farmaco è molto oneroso e proibitivo per normali economie familiari (4800 euro a confezione per la cura della durata di un mese). I pazienti possono acquistare il farmaco a proprie spese ordinandolo presso le farmacie ospedaliere o presso le farmacie ordinarie. Anche gli ospedali possono acquistare il farmaco a proprie spese, senza rimborso dal SSN, ma date le ristrettezze di bilancio e la politica di contenimento dei costi, è molto improbabile che ciò avvenga.

Questa situazione è disumana, non tiene conto delle necessità di cura dei malati, crea disuguaglianze e disparità inaccettabili per il trattamento dei pazienti in Europa. Per questo la nostra Associazione si sta battendo da tempo per modificare la normativa esistente ed aderisce al MANIFESTO PER I DIRITTI DEI PAZIENTI ONCOLOGICI che prevede, tra i suoi punti, che venga applicata la disposizione introdotta nel Decreto Legge 69/2013 per l’immissione in Prontuario da parte di AIFA di farmaci orfani o di eccezionale rilevanza terapeutica in un tempo massimo di 100 giorni dalla domanda di rimborsabilità che le aziende farmaceutiche presentano ad AIFA dopo l'approvazione dell’EMA.

Come associazione di pazienti ci siamo attivati da mesi, in collaborazione coi medici della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, presso la casa farmaceutica Bayer, presso AIFA e presso gli Assessorati alla salute di tutte le Regioni Italiane, per rappresentare le necessità urgenti dei pazienti che necessitano del farmaco Stivarga e addivenire a una soluzione per l’accesso rapido e senza costi per il paziente.

Confidiamo in una soluzione positiva a beneficio dei pazienti.