Regorafenib approvato per i GIST negli USA, ora si aspetta l'autoriz. europea


Siamo lieti di comunicare che il 25 febbraio 2013 Regorafenib (nome commerciale Stivarga) della Bayer Pharmaceutical è stato approvato dall’FDA (Organo Regolatorio in USA) come
farmaco di terza linea per i GIST che non possono essere rimossi chirurgicamente e non rispondono al trattamento con imatinib e sunitinib.

Stivarga (regorafenib) è stato valutato dall’FDA con la procedura di priorità, che permette una revisione  accelerata, in sei mesi, per quei farmaci che possono fornire una terapia sicura ed efficace, quando non esiste terapia alternativa soddisfacente, o che possono offrire un miglioramento significativo rispetto ad altri armaci in commercio. Il farmaco è stato designato come farmaco orfano, perché è destinato a curare una malattia rara come il GIST.

L’approvazione di Stivarga si è basata sui risultati di un ampio studio multinazionale di cui vi abbiamo riferito in precedenza, che ha arruolato pazienti con GIST, che non potevano essere trattati chirurgicamente ed avevano avuto progressione dopo trattamento con imatinib e sunitinib,  in tempi molto rapidi (in solo otto mesi sono stati arruolati 199 pazienti). E’ importante sottolineare che il beneficio è stato verificato in più sottotipi di GIST.

Tra i possibili effetti indesiderati rilevati nello studio vi erano problemi al fegato, ipertensione, sindrome mani-piedi, affaticamento e diarrea. Gli effetti collaterali restano comunque del tutto soggettivi, variano di intensità e di frequenza da persona a persona, così come succede con imatinib e sunitinib: ci sono pazienti che soffrono pochissimo di effetti secondari e altri che invece accusano disturbi, ai quali è possibile porre rimedio con l’aiuto dei propri medici di riferimento.

 Alcuni commenti:

Dr. Richard Pazdur, direttore dell’Ufficio dei prodotti di Ematologia ed Oncologia nel Centro dell’ FDA per la valutazione di Farmaci e Ricerca ha detto che “ Stivarga fornisce un’opzione importante di nuovo trattamento per i pazienti con GIST per i quali altri farmaci approvati non sono più efficaci.”

 Il Dr Michael Heinrich dell’OHSU, specialista di GIST, ha dichiarato di essere entusiasta che Stivarga (Regorafenib) sia stato approvato; egli ha visto personalmente ottimi risultati nel trattare con questo farmaco i  pazienti i cui tumori erano resistenti a glivec (imatinib ) e sutent (sunitinib). Oltre a fornire speranza ed un efficace nuovo trattamento – ha detto - l’approvazione di Stivarga servirà ad incoraggiare altre case farmaceutiche a sviluppare nuovi farmaci per il trattamento dei GIST.

Il Dr. Paolo G. Casali, Responsabile SSD Oncologia Medica Tumori Mesenchimali Adulto
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, che ha partecipato attivamente allo studio clinico multicentrico su Regorafenib, ha commentato:  

"Lo studio clinico internazionale pubblicato su Lancet recentemente, a cui l'Italia ha dato un contributo fondamentale, situa Regorafenib come terza linea a bersaglio molecolare nei Pazienti con GIST. L'ente regolatorio degli Stati Uniti non ha fatto altro che trarne le conseguenze. Innanzitutto questo è da sottolineare: come, a poco più di dieci anni dalla prima Paziente trattata con Imatinib nel mondo, vi siano già tre linee a bersaglio molecolare, in un tumore raro come i GIST. Questa è una grande notizia per i Pazienti con GIST, ovviamente, ma dà anche il segno di quanto i GIST rimangano al centro dell'attenzione della ricerca e dello sviluppo di nuovi farmaci. Peraltro, i risultati di questo studio non sono ancora completi, perché i dati raccolti potrebbero consentirci nel prossimo futuro di effettuare correlazioni clinico-molecolari di grande importanza. Sul piano clinico, Regorafenib è un farmaco molto interessante sotto il profilo dell'efficacia, a fronte di un profilo di tollerabilità al cui miglioramento ci si sta dedicando affinando la cura degli effetti collaterali, che peraltro mostrano una discreta soggettività e che sono in parte comuni, qualitativamente, ad altri farmaci (come Sunitinib). Sul piano pratico, i Pazienti italiani hanno attualmente accesso al farmaco tramite un programma di uso allargato aperto dall'azienda farmaceutica, nell'attesa degli sviluppi regolatori a livello europeo."

L’approvazione di Regorafenib da parte della FDA è una notizia importante per i pazienti con GIST solo negli Stati Uniti, dove il farmaco da ora diventerà commerciabile e disponibile, ma è una notizia positiva anche per i pazienti in Europa perché di solito precede di qualche mese l’approvazione da parte di EMA, l’ente regolatorio di riferimento per i paesi in Europa.

Abbiamo ampiamente parlato di questo farmaco e del programma di accesso anticipato oggi disponibile in Italia, in attesa della sua immissione in commercio (v. notizie sotto News e Eventi in prima pagina nel nostro sito). Il programma di accesso anticipato in Italia proseguirà fino a quando Regorafenib sarà disponibile in tutti i centri di cura del nostro paese.

E’ giusto ricordare che il percorso di approvazione dei nuovi farmaci in Italia resta ancora lungo: dopo l’approvazione di EMA, mediamente trascorrono 11 mesi perché un nuovo farmaco sia approvato da AIFA (l’ente regolatorio nazionale) a cui vanno aggiunti da 3 a 18 mesi, con elevate differenze tra regione e regione, perché lo stesso farmaco sia inserito nei prontuari regionali per l’effettivo accesso da parte dei pazienti. Tempi troppi lunghi che devono essere cambiati! Per questo, la nostra associazione si sta battendo insieme ad altre associazioni di pazienti per chiedere l’applicazione del Decreto Balduzzi che prevede di ridurre in massimo 180 giorni il tempo per la conclusione dell'iter nazionale di approvazione dei farmaci da parte dell'AIFA (dopo quello europeo di EMA) e di abolire i prontuari terapeutici ospedalieri regionali vincolanti.

Il comunicato della FDA americana al seguente link:

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm340958.htm?utm_source=Email+Created+2013%2F02%2F25%2C+2%3A21+PM&utm_campaign=Stivarga+Approval+GIST&utm_medium=email