Siamo lieti di comunicare che Regorafenib (nome commerciale Stivarga)
della Bayer Pharmaceutical è stato approvato dall’FDA (Organo Regolatorio in USA)
come farmaco di terza linea per i GIST
che non possono essere rimossi chirurgicamente e non rispondono al trattamento
con imatinib e sunitinib.
Stivarga (regorafenib) è stato valutato dall’FDA con la procedura di
priorità, che permette una revisione
accelerata, in sei mesi, per quei farmaci che possono fornire una
terapia sicura ed efficace, quando non esiste terapia alternativa soddisfacente,
o che possono offrire un miglioramento significativo rispetto ad altri armaci
in commercio. Il farmaco è stato designato come farmaco orfano, perché è destinato a curare una malattia rara come
il GIST.
L’approvazione di Stivarga si è basata sui risultati di un ampio studio
multinazionale di cui vi abbiamo riferito in precedenza, che ha arruolato
pazienti con GIST, che non potevano essere trattati chirurgicamente ed avevano
avuto progressione dopo trattamento con imatinib e sunitinib, in tempi molto rapidi (in solo otto mesi sono
stati arruolati 199 pazienti). E’ importante sottolineare che il beneficio è
stato verificato in più sottotipi di GIST.
Tra i possibili effetti indesiderati rilevati nello studio vi erano problemi
al fegato, ipertensione, sindrome mani-piedi, affaticamento e diarrea. Gli
effetti collaterali restano comunque del tutto soggettivi, variano di intensità
e di frequenza da persona a persona, così come succede con imatinib e
sunitinib: ci sono pazienti che soffrono pochissimo di effetti secondari e
altri che invece accusano disturbi, ai quali è possibile porre rimedio con
l’aiuto dei propri medici di riferimento.
Alcuni commenti:
Dr. Richard Pazdur, direttore dell’Ufficio dei prodotti di Ematologia ed
Oncologia nel Centro dell’ FDA per la valutazione di Farmaci e Ricerca ha detto
che “ Stivarga fornisce un’opzione importante di nuovo trattamento per i
pazienti con GIST per i quali altri farmaci approvati non sono più efficaci.”
Il Dr Michael Heinrich dell’OHSU,
specialista di GIST, ha dichiarato di essere entusiasta che Stivarga
(Regorafenib) sia stato approvato; egli ha visto personalmente ottimi risultati
nel trattare con questo farmaco i
pazienti i cui tumori erano resistenti a glivec (imatinib ) e sutent
(sunitinib). Oltre a fornire speranza ed un efficace nuovo trattamento – ha
detto - l’approvazione di Stivarga servirà ad incoraggiare altre case
farmaceutiche a sviluppare nuovi farmaci per il trattamento dei GIST.
Il Dr. Paolo G. Casali, Responsabile
SSD Oncologia Medica Tumori Mesenchimali Adulto
Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
di Milano, che ha partecipato attivamente allo studio clinico multicentrico su
Regorafenib, ha commentato:
"Lo studio clinico internazionale pubblicato su
Lancet recentemente, a cui l'Italia ha dato un contributo
fondamentale, situa Regorafenib come terza linea a bersaglio molecolare
nei Pazienti con GIST. L'ente regolatorio degli Stati Uniti non ha fatto altro
che trarne le conseguenze. Innanzitutto questo è da sottolineare: come, a
poco più di dieci anni dalla prima Paziente trattata con Imatinib nel
mondo, vi siano già tre linee a bersaglio molecolare, in un tumore raro come i
GIST. Questa è una grande notizia per i Pazienti con GIST, ovviamente, ma dà
anche il segno di quanto i GIST rimangano al centro dell'attenzione della
ricerca e dello sviluppo di nuovi farmaci. Peraltro, i risultati di questo
studio non sono ancora completi, perché i dati raccolti potrebbero consentirci
nel prossimo futuro di effettuare correlazioni clinico-molecolari di grande
importanza. Sul piano clinico, Regorafenib è un farmaco molto interessante
sotto il profilo dell'efficacia, a fronte di un profilo di
tollerabilità al cui miglioramento ci si sta dedicando affinando la cura degli
effetti collaterali, che peraltro mostrano una discreta soggettività e che
sono in parte comuni, qualitativamente, ad altri farmaci (come
Sunitinib). Sul piano pratico, i Pazienti italiani hanno attualmente
accesso al farmaco tramite un programma di uso allargato aperto dall'azienda
farmaceutica, nell'attesa degli sviluppi regolatori a livello europeo."
L’approvazione di Regorafenib da parte della FDA è una notizia importante per i pazienti con
GIST solo negli Stati Uniti, dove il farmaco da ora diventerà commerciabile
e disponibile, ma è una notizia positiva anche per i pazienti in Europa perché
di solito precede di qualche mese l’approvazione da parte di EMA, l’ente
regolatorio di riferimento per i paesi in Europa.
Abbiamo ampiamente parlato di questo farmaco e del programma di accesso
anticipato oggi disponibile in Italia, in attesa della sua immissione in
commercio (v. notizie sotto News e Eventi in prima pagina nel nostro sito). Il programma di accesso anticipato in
Italia proseguirà fino a quando Regorafenib sarà disponibile in tutti i centri
di cura del nostro paese.
E’ giusto ricordare che il percorso di approvazione dei nuovi farmaci in
Italia resta ancora lungo: dopo l’approvazione di EMA, mediamente trascorrono
11 mesi perché un nuovo farmaco sia approvato da AIFA (l’ente regolatorio
nazionale) a cui vanno aggiunti da 3 a
18 mesi, con elevate differenze tra regione e regione, perché lo stesso farmaco
sia inserito nei prontuari regionali per l’effettivo accesso da parte dei
pazienti. Tempi troppi lunghi che devono
essere cambiati! Per questo, la nostra associazione si sta battendo insieme
ad altre associazioni di pazienti per chiedere l’applicazione del Decreto
Balduzzi che prevede di ridurre in massimo 180 giorni il tempo per la
conclusione dell'iter nazionale di approvazione dei farmaci da parte dell'AIFA
(dopo quello europeo di EMA) e di abolire i prontuari terapeutici ospedalieri
regionali vincolanti.
Il comunicato della
FDA americana al seguente link:
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm340958.htm?utm_source=Email+Created+2013%2F02%2F25%2C+2%3A21+PM&utm_campaign=Stivarga+Approval+GIST&utm_medium=email