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Riunione a Berlino 2011

2a Conferenza annuale di (SPAEN SARCOMA PATIENTS EURONET)
Berlino, 17- 19 Novembre 2011. Si è tenuta a Berlino dal 17 al 19 Novembre la seconda conferenza annuale di SPAEN per le organizzazioni dei pazienti con Sarcoma, inclusi GIST e tumore Desmoide. Il numero dei partecipanti, quasi cento, provenienti da 15 paesi, è indicativo dell’interesse crescente che si ha oggi per i Sarcomi, che sono tra le forme più rare di cancro. E’ opinione comune dei rappresentanti dei pazienti, dei clinici e dell'industria, che, lavorando insieme, la ricerca sui sarcomi può essere completata più rapidamente e che nuovi trattamenti possono essere introdotti più velocemente.


Partecipanti alla 2a Conferenza annuale di SPAEN

L’industria, in questi ultimi anni, si è impegnata molto sui sarcomi, come è stato sottolineato dal consiglio direttivo di SPAEN, e lo dimostra il numero dei trattamenti ora disponibili, sia quelli già autorizzati sia quelli ancora in sperimentazione. SPAEN continua a incoraggiare l'industria a prendere in considerazione il fatto che, quando sono in gioco i benefici dei pazienti, i Tumori Rari dovrebbero essere ritenuti la cosa più importante, nonostante sotto il profilo strettamente commerciale potrebbero avere una bassa priorità. Ci deve essere l’impegno comune di tutti, rappresentanti di associazioni di pazienti, dell’industria e clinici per contribuire al cambiamento del ”mondo Sarcoma” a favore dei pazienti. L’incontro si è focalizzato su ricerca e trattamento dei sarcomi e sul potenziamento delle capacità di advocacy delle associazioni dei pazienti. Principale obiettivo della conferenza è stato quello di far acquisire ai rappresentanti dei gruppi di pazienti nuove competenze e conoscenze riguardo alla diagnosi ed al trattamento dei sarcomi. I principali esperti europei di Sarcoma hanno fornito gli ultimi aggiornamenti sulle scelte di trattamento e sulle sperimentazioni cliniche. La conferenza ha avuto anche l’obiettivo di favorire la creazione di reti tra i rappresentanti dei gruppi di pazienti, e la condivisione delle best practices.

Due rappresentanti delle ditte Pfizer e Bayer HealthCare hanno sottolineato come l’oncologia stia cambiando e hanno indicato la filosofia che sta alla base del loro lavoro di ricerca.

La Dott.ssa I. Marondel, Direttore Strategico Alleanze di Pfizer Oncology, della Germania ha espresso l’impegno dell’Azienda verso la comunità dei pazienti malati di cancro e sarcoma e ha sottolineato che la mission di Pfizer è quella di sviluppare strategie di trattamento, biomarker – guidati. Una fondamentale strategia nello sviluppo di nuove terapie sta nell’esecuzione di test molecolari su campioni tumorali; obiettivo che può essere raggiunto attraverso strette collaborazioni che includono partnership pubbliche e private con istituti di ricerca, società e organizzazioni. La visione di Pfizer è di far avanzare la scienza ‘per fare arrivare il farmaco giusto, al momento giusto per il paziente giusto’.

Il Dr D. Laurent, VPClinicalDevelopment Oncology, della Bayer HealthCareha espresso l’impegno della Bayer nel campo dell’oncologia e in particolare dei Sarcomi e GIST. La mission di Bayer può essere riassunta nel motto “ la scienza per una vita migliore”. Nel futuro dell’azienda ci sono progetti d’innovazione che andranno a beneficio della salute e del benessere delle persone. La Bayer HealthCare indirizzerà la ricerca e lo sviluppo in quelle aree terapeutiche, dove ci sono esigenze mediche insoddisfatte e integrerà nella sua strategia in oncologia anche innovazioni esterne attraverso la cooperazione con diversi partners di ricerca.

Entrambi gli oratori hanno spiegato che il tema della ‘Medicina personalizzata’ sta portando le industrie farmaceutiche a fare più ricerca e sviluppo nei tumori rari oggi e di più in futuro, di quanto ne abbiano fatto negli anni precedenti.


Due rappresentanti dell’EORTC ( European Organisation for Research and Treatment of Cancer ) di Brussel, il Dr J. Bogaerts del Dipartimento di Statistica e C.Coens del Gruppo della Qualità della Vita hanno parlato del disegno futuro degli studi clinici.



J Bogaerts ha spiegato le tecniche di randomizzazione
e la valutazione in cieco, che sono strumenti fondamentali per evitare una distorsione statistica
e ottenere risultati validi e oggettivi.
Recentemente, la scelta di alcuni endpoint quale la sopravvivenza libera da progressione (PFS) come obiettivo primario, i risultati correlati al paziente e i disegni di studio biomarker - guidati diventano più importanti e saranno essenziali nella comprensione dei risultati nei futuri studi clinici sui sarcomi.
Corneel Coens haparlato degli aspettidella qualità della vita e della sua possibile implementazione come futuro end point negli studi clinici. Ha sottolineato, tuttavia, quanto sia difficile misurare in modo oggettivo gli aspetti della qualità della vita. Il Gruppo dei Sarcomi dei tessuti molli e dei Sarcomi delle ossa (STBSG) dell’EORTC ha già affrontato questi problemi e, ha messo la PFS come obiettivo primario nei loro studi clinici. Inoltre è stato finanziato all’EORTC un gruppo separato di Quality of Life che riesaminerà ciascun protocollo di studio e darà suggerimenti ponendo specifiche domande sulla qualità della vita.

  
IL Prof.Dr.JeanYvesBlay,attuale presidente dell’ EORTC e presidente di SPAEN Medical AdvisoryBoard, in una breve conferenza ha parlato del ruolo futuro della "Sarcoma League"che succede a Conticanet e del "World Sarcoma Network "come esempi di ampie reti che offrono la possibilità di eseguire studi clinici su scala mondiale in sottogruppi estremamente rari. 




I TRATTAMENTI
In una tavola rotonda, cui hanno partecipato il prof. J.Y.Blay (Università Claude Bernard –Lione), il Dr. D. Strauss (Royal Marsden Hospital, UK) e il Dr. P. Reichardt (Sarcoma Center, Berlino- Brandeburg), durante la quale è stata data opportunità ai presenti di intervenire e di porre domande, sono stati affrontati temi relativi al trattamento del sarcoma uterino, della chirurgia dei sarcomi retro peritoneali e della sostituzione protesica per i sarcomi ossei. 

In sessioni separate sono stati trattati i problemi dei sarcomi, dei tumori desmoidi e dei GIST e per questi ultimi in particolare si è parlato della gestione terapeutica, dell’aderenza al trattamento, dei GIST pediatrici e delle nuove opzioni di trattamento. I Prof. F.Haller, Dr. R. Buluso e Dr. P. Reichardt hanno messo a fuoco le nuove opzioni di trattamento, i farmaci e gli studi clinici. Il fatto più importante dell’anno 2011, per quanto riguarda i GIST, è stata la presentazione all’ASCO dei risultati dello studio Tedesco- Scandinavo (SSG/AIO) sul trattamento adiuvante di Imatinib nei pazienti con GIST ad alto rischio, condotto dal Febbraio 2004 al Settembre 2009; in base ai risultati ottenuti è cambiato lo standard terapeutico, per cui oggi i pazienti con GIST ad alto rischio necessitano di ricevere 400mg/die di imatinib come trattamento adiuvante, per una durata minima di tre anni. 
Nei GIST avanzati e metastatici sono in sperimentazione diversi inibitori della tirosina chinasi di nuova generazione, come masitinib, dasatinib, sorafenib e regorafenib. Il regorafenib ha mostrato promettenti risultati nello studio di fase II, per i GIST resistenti ad imatinib e sunitinib con la più lunga mai riportata sopravvivenza libera da progressione. I risultati dello studio di fase III si spera che saranno presentati nella seconda metà del 2012. Il Dott. P. Reichardt ha passato in rassegna gli studi in corso: studio di fase III di Masitinib, multicentrico randomizzato per paragonare l’efficacia e la sicurezza di masitinib vs imatinib 400mg o 600mg, come prima linea di trattamento in pazienti con GIST avanzato o metastatico; Masitinib studio prospettico, multicentrico, randomizzato, open label, di fase III, per confrontare la sicurezza e l’efficacia di masitinib vs sunitinib in pazienti con GIST resistenti ad imatinib; analisi retrospettiva di Sorafenib come quarta linea di trattamento in GIST metastatici resistenti ad imatinib, sunitinib, nilotinib. Studio di Pazopanib di fase III vs le migliori terapie di supporto per GIST refrattari ad imatinib e sunitinib. Dasatinib. Imatinib + LBH589 (panobinostat, inibitore dell’histone deacetylase) uno studio di fase I in GIST refrattari ad imatinib e sunitinib. IMC-3G3 uno studio di fase II di un anticorpo monoclonale anti PDGFRA, (IMC-3G3) in pazienti precedentemente trattati con GIST non operabile e/o metastatico. Studio di fase I-II di everolimus (RAD001) con imatinib in pazienti con GIST resistenti ad imatinib. Studio di fase I/II di inibitore di HSP90, AT13387+/- imatinib dopo resistenza. 
Per quanto riguarda la terza linea di trattamento ai pazienti che non ricevono più beneficio da imatinib o da sunitinib le linee guida NCCN e le raccomandazioni di consenso dell’ESMO raccomandano fortemente di prendere in considerazione l’arruolamento negli studi clinici di nuove terapie o nuove combinazioni di farmaci. Nei workshop si è richiamata l’attenzione sulla migliore gestione professionale degli effetti collaterali come strumento essenziale per aiutare i pazienti ad aderire alla terapia. Si è parlato del GIST pediatrico e Wild Type, che sono stati descritti per sottolineare le differenze con i casi di GIST più comuni con mutazione nota e della possibilità che anche in Europa si sviluppi un network di esperti in GIST pediatrico e Wild Type simile a quello dell’ NIH- USA 

Nei lavori di gruppo si è discusso dei problemi relativi all’accesso ai trattamenti, alle necessità dei gruppi che sono diverse da nazione a nazione. I principali problemi emersi riguardano la difficoltà di avere una diagnosi corretta e di trovare centri di riferimento per i sarcomi in ciascun paese; la mancanza di informazione e la difficoltà di comunicare con i nuovi pazienti. Ne è scaturito un consenso su quella che dovrà essere l’azione futura di SPAEN che dovrà sviluppare strategie per risolvere questi problemi, fornendo, per esempio, una lista di esperti in sarcoma, o di centri esperti nei diversi paesi, definendo anche i criteri per cui un centro può essere considerato tale; traducendo materiale informativo per i pazienti nelle diverse lingue.


Le migliori esperienze e procedure.

In una sessione dedicata alla condivisione delle migliori esperienze e procedure attuate dai gruppi sono stati presentati alcuni temi e progetti di successo delle varie associazioni. 
1. L’associazione GIST Svizzera ha prodotto il film ‘ Vivere col GIST’. Helga Meier Schnorf e Martin Wettstein hanno presentato il trailer in inglese. Attraverso diverse storie di pazienti, il film mostra il modo in cui da una corretta diagnosi, al trattamento, si possa affrontare il GIST. Mette a fuoco l’importanza della rete globale di pazienti e medici e la collaborazione di varie discipline cliniche e della ricerca. Il film ha vinto il premio Silver EDI 2011, per il miglior film nella sezione “ Corporate: Internal Communication &Training”.

2 Il ‘Sarcoma UK’ da gruppo di supporto è diventato ente nazionale di beneficenza; è stato evidenziato da Lindsey Bennister come il Sarcoma UK abbia migliorato il suo supporto ai pazienti, introducendo strutture professionali che sono essenziali per il successo del lavoro di associazioni in difesa dei pazienti. Nel marzo 2011 Sarcoma Trust e Sarcoma UK si sono uniti diventando un nuovo ente nazionale di aiuto per i pazienti con sarcoma con un maggiore sostegno finanziario che ha permesso lo sviluppo di un nuovo piano di lavoro, il reclutamento di uno staff professionale e di nuove strutture professionali .

3. Romania. Darko Emese (socia fondatrice e membro del consiglio) ha presentato la neonata Associazione Tumori Rari Romena, nata per rappresentare i pazienti con Tumori Rari e loro familiari ed anche le organizzazioni e i professionisti coinvolti nella diagnosi e nel trattamento dei tumori rari della Romania. Essa lotta contro l’isolamento attuale favorito nella Romania dal sistema sanitario, dai mass media e dai ricercatori, ed ha lo scopo di riunire tutti gli sforzi di specialisti, pazienti colpiti da tumori rari e loro familiari. 

4. Elisa Baldoin, fondatrice e presidente del gruppo Desmoide in Italia, ha parlato della nascita del suo gruppo di pazienti.Tutto è iniziato con un website www.desmoids.it luogo virtuale di incontro e scambio di esperienze tra pazienti e di informazione sul tumore desmoide, sui trattamenti e sui centri di cura. Obiettivi del gruppo sono: condurre un’indagine tra i pazienti affetti da desmoide da condividere con i medici per future ricerche, dare informazioni sui centri esperti in Italia e all’estero, collaborare con altre associazioni desmoidi, preparare un’Patient day’ per un incontro tra pazienti ed esperti. 

5 Hans Keulen della Chordoma Foundation -US ha illustrato le modalità per stimolare la ricerca. Nel 2007 solo un ricercatore negli USA è stato finanziato per condurre ricerche su questo tumore raro, maligno, a crescita lenta, localmente invasivo. Pur essendo una piccola organizzazione (< 0,5 pazienti per milione di abitanti per anno) con un piccolo budget, la Chordoma Foundation è riuscita a far aumentare, fino a oltre 200 in tutto il mondo, il numero dei ricercatori che svolgono ricerca traslazionale clinica sui cordomi. La principale attività della Fondazione consiste nel sostenere la ricerca traslazionale e clinica sui cordomi con investimenti nella ricerca di base, mediante la creazione e distribuzione di linee cellulari, investendo in modelli animali e nei tessuti e creando biobanche. Altro fattore di successo è la loro capacità di unire la comunità dei ricercatori, accelerando il flusso d’informazioni. 

6. Italia. Gabriella Tedone ha presentato i modi in cui l’A.I.G. -Associazione Italiana GIST Onlus. comunica con i pazienti affetti da GIST e cerca di raggiungerne nuovi. Principali strumenti di comunicazione sono: il website e il forum, dove i pazienti trovano informazioni sulla patologia e sui trattamenti e scambiano esperienze; la Newsletter, inviata regolarmente, su importanti argomenti e problemi comuni; gli incontri nazionali e regionali tra medici esperti e pazienti, per educare questi ultimi sulla patologia e creare maggiore confidenza con gli stessi medici; pubblicazione sul web delle videoriprese degli incontri; tele/webconferenze per eliminare le distanze geografiche tra i pazienti e permettere loro di porre domande ai medici; interviste agli esperti su argomenti importanti e controversi o in occasione di particolari eventi, pubblicazioni di articoli scientifici, in modo da rendere le informazioni mediche più accessibili alla comprensione dei pazienti; partenership con importanti istituti di ricerca, quale l’Istituto Mario Negri di Milano, che offre un servizio gratuito d’informazione ai pazienti sull’interazione tra i farmaci. 

7. L’attività dello Sheffield Sarcoma Support Group, UK, presentata da John Parkinson, è concentrata sui problemi della comunicazione con i pazienti sin dalla sua nascita nel 2009. E’ assicurato un indirizzo di posta elettronica, la newsletter, il sito web e un depliant informativo per aiutare i pazienti a capire di più dei sarcomi e creare amicizia e reciproco aiuto tra i membri del gruppo; 

8. Ellen van Arem de Haas del Contactgroep GIST di Olanda/Belgio ha presentato i modi di comunicare e di raggiungere nuovi pazienti, come chiave di successo per un’associazione di pazienti. I consigli dati includono la necessità di avere tempo per mantenere buoni contatti: le risposte devono essere date entro uno, massimo due giorni; produrre un opuscolo interessante da inviare a tutti gli ospedali ed ai medici esperti in GIST; inviare a questi ultimi anche le newsletter; fornire informazione corretta; attivare un forum; essere visibili 24 ore al giorno per sette giorni alla settimana. 

Conclusioni 

Per unanime consenso tra i delegati la Conferenza è stata di grande successo. Tutti i gruppi hanno potuto comprendere meglio il contesto medico dei sarcomi ed anche la complessità, la durata e il processo del lavoro di ricerca sul cancro, nonché il ruolo che hanno le istituzioni accademiche, l’industria farmaceutica, le istituzioni nazionali ed europee nel processo di ricerca e sviluppo. Si è convenuto che due aree di lavoro dovrebbero essere particolarmente supportate da SPAEN per dare la certezza alle associazioni di pazienti che c’è un sostegno pan europeo e permettere loro di usare il nome di SPAEN, e le due aree sono quelle del Cordoma e dei GIST sindromici pediatrici e Wild Type. A poco a poco le cose miglioreranno anche nel campo dei sarcomi. Se si pensa che nel 2002 c’erano in Europa solo sei studi clinici multicentrici per i sarcomi, mentre oggi sono venti, si comprende come le cose stiano cambiando, e ciò fa ben sperare per il futuro della comunità dei pazienti con sarcoma. Il miglioramento dei trattamenti e la ricerca orientata per i sarcomi – ha detto Markus Wartenberg, membro del consiglio di SPAEN – dipenderà da una stretta collaborazione tra tutte le parti interessate. Questa Conferenza dimostra ancora una volta come i gruppi di Sarcoma in Europa lavorino in maniera molto motivata e in stretta interazione tra loro, ma dimostra anche come SPAEN, la voce europea di tutte le associazioni di pazienti con Sarcoma, GIST e Desmoide, stia diventando un partner alla pari con gli esperti Europei e l’industria del settore sanitario.

La terza Conferenza di SPAEN si terrà a Firenze, in Italia, dal 22 al 24 Novembre 2012 . Estratto dal report di SPAEN e liberamente tradotto in italiano